¿Qué es VYONDYS 53?

Un tratamiento de omisión de exones que se utiliza para tratar la enfermedad de Duchenne.

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

Conozca a Nicholas, de 17 años de edad,
susceptible a la omisión del exón 53

Recorrido del tratamiento de David con VYONDYS 53

Embárquese en el recorrido de David con VYONDYS 53 mientras él y su familia comparten sus objetivos y experiencias de tratamiento, cómo se integra VYONDYS 53 a sus vidas y el papel fundamental que desempeña SareptAssist en su recorrido.

¿Cómo funciona?

VYONDYS 53 es un tratamiento de omisión de exones que ayuda al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina. Obtenga más información sobre VYONDYS 53 y los resultados de sus estudios clínicos.

Obtenga los detalles

VYONDYS 53 packaging

Falta de proteína distrofina

Las tecnologías para la omisión de exón intentan abordar el problema subyacente de la enfermedad de Duchenne: la falta de proteína distrofina. Muchas personas con la enfermedad de Duchenne tienen una mutación genética en la que faltan uno o más exones en el gen de la distrofina. Esto provoca errores en las instrucciones para producir distrofina, por lo que el cuerpo no puede producir esa proteína.

La omisión de exón indica al cuerpo que oculte un exón para que toda la sección pueda omitirse y el resto de los exones puedan unirse. VYONDYS 53 está diseñado para unirse al exón 53. VYONDYS 53 ayudó a algunos niños varones con DMD susceptibles a la omisión del exón 53 a producir una forma más corta de proteína distrofina.

Vea cómo funciona

Graphic of train cars representing exon skipping

Decisiones informadas.

Existen ciertos riesgos y efectos secundarios asociados a VYONDYS 53. Al igual que con cualquier medicamento, debe hablar con el médico de su hijo sobre los riesgos y efectos secundarios.

Consulte la Información importante de seguridad

Conozca a Nicholas, de 17 años de edad, susceptible a la omisión del exón 53

¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: no reciba VYONDYS 53 si es alérgico al golodirsen o a cualquiera de los ingredientes de VYONDYS 53. Las reacciones alérgicas graves al golodirsen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar y opresión en el pecho.

Reacciones de hipersensibilidad: se han producido reacciones alérgicas graves, incluida anafilaxia, en pacientes tratados con VYONDYS 53. Se han producido otras reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Los pacientes deben buscar atención médica de inmediato si presentan signos y síntomas de una reacción alérgica. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de VYONDYS 53. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Contraindicaciones: no reciba VYONDYS 53 si es alérgico al golodirsen o a cualquiera de los ingredientes de VYONDYS 53. Las reacciones alérgicas graves al golodirsen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar y opresión en el pecho.

Reacciones de hipersensibilidad: se han producido reacciones alérgicas graves, incluida anafilaxia, en pacientes tratados con VYONDYS 53. Se han producido otras reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Los pacientes deben buscar atención médica de inmediato si presentan signos y síntomas de una reacción alérgica. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de VYONDYS 53. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

Monitoreo y toxicidad renal: Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsen. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Reacciones adversas: los efectos secundarios que se han producido en al menos el 20% de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41%, 10%), fiebre (41%, 14%), caídas (29%, 19%), dolor en el abdomen (27%, 10%), infección de la nariz y la garganta (27%, 14%), tos (27%, 19%), vómitos (27%, 19%), y náuseas (20%, 10%).

Otros efectos secundarios que se produjeron en más del 5% de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, distención o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o excoriación de la piel, infección de oído, alergia estacional, latidos cardíacos rápidos, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento, y fracturas en los huesos.

¿Qué debo hacer si tengo efectos secundarios?
Pida asesoramiento a su proveedor de atención médica sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Lo animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre VYONDYS 53. Para obtener más información, hable con su proveedor de atención médica.

Antes de recibir esta infusión, consulte la Información de prescripción completa para VYONDYS 53 (golodirsen).