Preguntas frecuentes

Un médico tendrá que interpretar los resultados de la prueba para considerar las opciones de tratamiento adecuadas. Obtenga más información sobre las deleciones.

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53. Obtenga información sobre cómo se identifican las mutaciones genéticas.

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

No reciba VYONDYS 53 si es alérgico al golodirsen o a cualquiera de los ingredientes de VYONDYS 53. Las reacciones alérgicas graves al golodirsen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar y opresión en el pecho.

Sí. VYONDYS 53 se ha estudiado en ensayos clínicos. Vea los resultados de los ensayos clínicos.

Las infusiones semanales de VYONDYS 53 ayudaron al organismo a producir una forma más corta de la proteína distrofina en algunos niños varones. Vea los resultados de estudios clínicos.

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

La omisión de exones permite al cuerpo producir una forma más corta de la proteína distrofina. Obtenga más información sobre la omisión de exones.

Una prueba genética confirmará un diagnóstico de la enfermedad de Duchenne y permitirá al médico de su hijo identificar la mutación genética, para que se puedan considerar las opciones de tratamiento y para ayudar con la planificación familiar. Comprender cómo es la prueba genética.

La susceptibilidad describe la posibilidad de que su hijo sea tratado con terapia para la omisión de exones. VYONDYS 53 es solo para aquellos cuya distrofia muscular de Duchenne es el resultado de una mutación genética susceptible de la omisión del exón 53. Obtenga más información sobre la prueba genética para la enfermedad Duchenne.

Si a su hijo se le ha diagnosticado la enfermedad de Duchenne, puede solicitar una prueba genética a través del médico de su hijo. Una vez que tenga los resultados, su médico o un asesor en genética pueden interpretarlos por usted. Obtenga más información sobre la prueba genética para la enfermedad de Duchenne.

Un médico tendrá que interpretar los resultados de la prueba para considerar las opciones de tratamiento adecuadas. Obtenga más información sobre las deleciones.

La realización de una prueba genética suele ser tan simple como proporcionar una muestra de sangre o saliva. Obtenga más información sobre la prueba genética para la enfermedad de Duchenne.

Una mutación es un cambio en el ADN de una persona. Las mutaciones varían en tamaño, desde una pequeña (un solo peldaño de una escalera) hasta un segmento grande de ácido desoxirribonucleico (ADN). Cada mutación causa un efecto diferente en nuestro cuerpo. Obtenga más información sobre el papel de la genética en la enfermedad de Duchenne.

Una deleción es un tipo de mutación en la que falta material genético. La causa de la enfermedad de Duchenne es una mutación en el gen de la distrofina; la mutación puede ser una deleción, duplicación u otro cambio en el gen.  Obtenga más información sobre la prueba genética para la enfermedad de Duchenne.

Dado que la enfermedad de Duchenne es progresiva, es importante que el médico de su hijo confirme un diagnóstico e identifique la mutación genética específica para guiar la atención y el tratamiento de su hijo. Más información sobre los pasos para el diagnóstico.

Hable con el médico de su hijo sobre los resultados de la prueba genética y las opciones de tratamiento. Para que VYONDYS 53 funcione, el exón 53 debe estar presente en el gen de la distrofina. El médico de su hijo o un asesor en genética es la mejor persona para ayudarle a comprender cómo es la prueba genética. Explore lo que resultados de la prueba genética pueden informarle.

Los pacientes con la enfermedad de Duchenne que reciban VYONDYS 53 deben someterse a una prueba genética que muestre una mutación en el gen de la distrofina que pueda tratarse mediante la omisión del exón 53. El médico de su hijo está mejor equipado para determinar si la mutación de su hijo es susceptible al tratamiento con VYONDYS 53. Hemos desarrollado una Guía para hablar con el médico para ayudarle a iniciar esa importante conversación.

El tratamiento con VYONDYS 53 es una infusión intravenosa (i.v.) semanal que siempre administra un proveedor de servicios de salud. Generalmente, el medicamento se suministra durante 35 a 60 minutos. Obtenga más información sobre la planificación del tratamiento.

Las infusiones se pueden administrar en un centro de infusión, en el consultorio del médico o en su hogar. Hable de sus opciones con su médico; hay muchos factores a tener en cuenta a la hora de decidir qué es lo mejor para su familia.

Hable con su proveedor de servicios de salud. Si se omite una dosis de VYONDYS 53, esta se puede administrar tan pronto como sea posible después de fecha programada.

Debe hablar con su médico sobre todos los medicamentos que esté tomando. Su médico es la mejor persona para aconsejarle sobre sus medicamentos.

La cantidad de VYONDYS 53 se basa en cuánto pesa. La dosis recomendada de 30 miligramos por kilogramo de peso corporal, una vez por semana.

Cuando a su hijo se le prescriba VYONDYS 53, le comunicaremos con un gerente de casos especializado de SareptAssist. Ellos le brindarán apoyo para comenzar el tratamiento y a lo largo de su experiencia, desde ayudarle a comprender los beneficios del seguro hasta proporcionarle información sobre las ubicaciones para el tratamiento. Cómo puede ayudarlo SareptAssist.

SareptAssist es nuestro programa de apoyo al paciente. Las familias están conectadas con los gerentes de casos especializados que proporcionan información y apoyo para ayudarles a comenzar y seguir con el tratamiento con VYONDYS 53. Cómo puede ayudar SareptAssist .

Desarrollamos SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente, para ayudar a los pacientes a comenzar y seguir con el tratamiento. Tendrá apoyo en cada paso, desde la gestión de aprobaciones de seguros hasta la coordinación de la entrega de medicamentos. Cómo puede ayudar SareptAssist.

Varias organizaciones de defensa ofrecen a los pacientes con la enfermedad de Duchenne y a sus familias la oportunidad de reunirse en eventos durante todo el año. Obtenga más información sobre los grupos de defensa de Duchenne.

Una vez que a su hijo le hayan recetado VYONDYS 53, puede inscribirse en SareptAssist, nuestro programa de apoyo al paciente. Su gerente de casos comenzará una investigación de los beneficios de su plan de seguro actual y puede explicarle detalles sobre su cobertura. Cómo puede ayudarle SareptAssist.