Construir la esperanza para la enfermedad de Duchenne para aquellas personas susceptibles a la omisión del exón 53

Conozca a Elijah, de 8 años de edad, susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Nicholas, de 17 años de edad, susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Luke, de 12 años de edad, susceptible a la omisión del exón 53

Conozca a Andres, de 9 años de edad, susceptible a la omisión del exón 53

VYONDYS 53 es un tratamiento aprobado por la FDA para tratar la distrofia muscular de Duchenne en pacientes que tienen una mutación genética confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53. En algunos pacientes, ayuda al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina.

Aprobado bajo aprobación urgente.
La aprobación urgente permite la aprobación de fármacos basándose en un marcador que se considera razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. El tratamiento con VYONDYS 53 aumentó el marcador, distrofina, en el músculo esquelético en algunos pacientes. La verificación de un beneficio clínico es necesaria para que VYONDYS 53 continúe siendo aprobado.

Descubra VYONDYS 53

¿Quién puede tomarlo?

Conocer la importancia de comprender su mutación genética y lo que significa ser susceptible al tratamiento con VYONDYS 53

Obtenga información sobre la susceptibilidad

Comenzar el tratamiento

¿Está comenzando el tratamiento con VYONDYS 53? Permítanos guiarlo a través del proceso para que sepa qué esperar.

Explore el proceso

Obtener apoyo

Con el programa de apoyo al paciente SareptAssist, le ayudaremos a explorar el proceso de inicio del tratamiento con VYONDYS 53.

Cómo podemos ayudar

“Me complace tener a “SareptAssist” como un recurso para nuestra familia”.

Liz, madre de Luke

Apoyo continuo e información de Sarepta.

Registrarse

Reciba consejos y apoyo para el futuro para el tratamiento con VYONDYS 53.

Manténgase informado sobre los servicios de SareptAssist.

Obtenga más información sobre los recursos disponibles para los pacientes.

Obtenga actualizaciones sobre noticias e investigaciones sobre Duchenne de Sarepta.

Registrarse

¿QUÉ ES VYONDYS 53 (golodirsén)?

VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.

Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

Contraindicaciones: no reciba VYONDYS 53 si es alérgico al golodirsen o a cualquiera de los ingredientes de VYONDYS 53. Las reacciones alérgicas graves al golodirsen han incluido anafilaxia, que puede incluir dificultad para respirar y opresión en el pecho.

Reacciones de hipersensibilidad: se han producido reacciones alérgicas graves, incluida anafilaxia, en pacientes tratados con VYONDYS 53. Se han producido otras reacciones alérgicas, como erupción cutánea, fiebre, picazón, urticaria e inflamación o descamación de la piel en pacientes tratados con VYONDYS 53. Los pacientes deben buscar atención médica de inmediato si presentan signos y síntomas de una reacción alérgica. Su médico le proporcionará el tratamiento médico adecuado que puede incluir ralentizar, interrumpir o discontinuar la infusión de VYONDYS 53. Su médico lo controlará hasta que la afección se resuelva.

INFORMACIÓN IMPORTANTE SOBRE RIESGOS

Monitoreo y toxicidad renal: Se observó daño renal en animales que recibieron golodirsen. Aunque no se observó daño renal en los estudios clínicos con VYONDYS 53, se ha producido daño renal potencialmente mortal con otros fármacos que funcionan de manera similar. Su médico puede recomendar análisis de orina y sangre antes de iniciar el tratamiento, seguidos de análisis de orina cada mes y un análisis de sangre cada 3 meses para controlar los riñones.

Reacciones adversas: los efectos secundarios que se han producido en al menos el 20% de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con mayor frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión intravenosa (i.v.) inactiva fueron dolor de cabeza (41%, 10%), fiebre (41%, 14%), caídas (29%, 19%), dolor en el abdomen (27%, 10%), infección de la nariz y la garganta (27%, 14%), tos (27%, 19%), vómitos (27%, 19%), y náuseas (20%, 10%).

Otros efectos secundarios que se produjeron en más del 5% de los pacientes tratados con VYONDYS 53 y con más frecuencia que en los pacientes que recibieron una infusión i.v. inactiva fueron dolor en el lugar de la administración i.v., dolor de espalda, dolor, diarrea, mareos, distención o desgarro de un ligamento, moretones, gripe, dolor en la boca y la garganta, congestión o secreción nasal, raspaduras o excoriación de la piel, infección de oído, alergia estacional, latidos cardíacos rápidos, reacciones relacionadas con el lugar del catéter i.v., estreñimiento, y fracturas en los huesos.

¿Qué debo hacer si tengo efectos secundarios?
Pida asesoramiento a su proveedor de atención médica sobre cualquier efecto secundario que le preocupe.

Lo animamos a que notifique a la FDA los efectos secundarios negativos de los fármacos con receta. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Sarepta Therapeutics al 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782).

La información proporcionada aquí no incluye todo lo que se conoce sobre VYONDYS 53. Para obtener más información, hable con su proveedor de atención médica.

Antes de recibir esta infusión, consulte la Información de prescripción completa para VYONDYS 53 (golodirsen).