Se ha demostrado que las infusiones semanales de VYONDYS 53 (golodirsén) ayudan al cuerpo a elaborar una cadena más corta de la proteína distrofina en algunos niños varones.
Comprender VYONDYS 53.
VYONDYS 53 es un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Utiliza una tecnología llamada omisión de exones para ayudar al cuerpo a producir una forma más corta de la proteína distrofina. VYONDYS 53 se administra en una infusión semanal.
VYONDYS 53 se utiliza para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen una mutación confirmada en el gen de la distrofina que puede ser tratada mediante la omisión del exón 53.
Esta indicación está aprobada con aprobación acelerada según un aumento de la producción de distrofina en el músculo esquelético observado en pacientes tratados con VYONDYS 53. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.
Resultados de los estudios clínicos de VYONDYS 53.
Los investigadores realizaron ensayos clínicos de VYONDYS 53 para revisar diferentes aspectos del medicamento, incluido si desencadena la omisión del exón 53 en el gen de la distrofina. También analizaron la cantidad de distrofina producida, junto con su perfil de seguridad. VYONDYS 53 se estudió en niños varones que tenían una mutación confirmada en el gen de la distrofina que podía tratarse omitiendo el exón 53. Descubra lo que significa.
Diseñado para omitir el exón 53.
Un estudio clínico analizó si se produjo omisión de exones en el gen de la distrofina de niños varones tratados con VYONDYS 53. En estudios clínicos, se produjo una omisión del exón en todos los 25 participantes del estudio evaluados.
25/25
Número de participantes del estudio con una biopsia muscular que confirma la ómision de exón en el gen de la distrofina.
Los niveles de distrofina aumentaron en algunos participantes de ensayos clínicos.
Un estudio de 25 niños varones con distrofia muscular de Duchenne comparó el nivel de distrofina en sus cuerpos antes de la primera infusión (nivel inicial) de VYONDYS 53 con el nivel de distrofina después de 48 semanas de tratamiento con VYONDYS 53. Las infusiones semanales de VYONDYS 53 ayudaron al organismo a producir una forma más corta de la proteína distrofina. La cantidad de distrofina producida varió en el estudio.
Los niveles de distrofina medidos mediante western blot pueden verse muy afectados por las diferencias en cómo se procesa la muestra, el material de referencia utilizado y el método de cuantificación.
La comparación de los resultados de la distrofina de otros métodos de medición requiere material de referencia estándar y estudios adicionales.
¿Qué nos dicen los resultados?
El nivel inicial de distrofina fue del
0.10%
de lo normal.
Después de 48 semanas, el nivel promedio de distrofina fue del
1.02%
de lo normal,
pero los niveles siguen siendo mucho más bajos que los de las personas sin Duchenne.
Los participantes mostraron un aumento promedio de la distrofina de
15.96
veces el nivel inicial,
pero los noveles siguieron mucho más majos que los niveles de personas sin Duchenne.
¿Y los riesgos? Los investigadores evaluaron los riesgos y la tolerabilidad de VYONDYS 53. Como con cualquier medicamento, debe hablar con su médico sobre los riesgos y efectos secundarios asociados a VYONDYS 53.